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基因靶向藥首次在子宮內(nèi)有效治療遺傳病
更新時(shí)間:2025/2/24 14:35:29    來(lái)源:新華社

  美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》近日發(fā)表的一篇論文介紹,為了在孩子出生前治療一種遺傳性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,一名兩歲半女孩的母親曾在孕晚期服用基因靶向藥物,女孩出生后繼續(xù)服用該藥。目前女孩未出現(xiàn)有關(guān)這種遺傳病的任何癥狀。論文稱(chēng),這是全球首次在子宮內(nèi)有效治療遺傳病。

  據(jù)英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)站報(bào)道,負(fù)責(zé)此次治療研究的美國(guó)圣祖德兒童研究醫(yī)院臨床神經(jīng)學(xué)家理查德·芬克爾介紹說(shuō),女孩父母此前已有一個(gè)孩子死于這種名為脊髓性肌萎縮癥的遺傳病,因此他們想知道是否有任何治療方案可以在孩子出生前開(kāi)始使用。美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)僅針對(duì)這一病例進(jìn)行子宮內(nèi)治療后,母親在孕晚期服用了一種名為Risdiplam的口服基因靶向藥物,女?huà)朐诔錾罄^續(xù)服用該藥。

  脊髓性肌萎縮癥會(huì)影響運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,導(dǎo)致患者出現(xiàn)進(jìn)行性肌肉萎縮、無(wú)力,是造成嬰幼兒死亡的主要遺傳性疾病之一。大約每1萬(wàn)名新生兒中就有一人患有這種疾病。脊髓性肌萎縮癥最嚴(yán)重的情況是個(gè)體缺乏SMN1基因的兩個(gè)拷貝,只有相鄰基因SMN2的一個(gè)或兩個(gè)拷貝。因此,身體不能產(chǎn)生足夠的SMN蛋白質(zhì)來(lái)維持脊髓和腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。而這種蛋白質(zhì)在懷孕中后期以及新生兒最初幾個(gè)月至關(guān)重要,因此嚴(yán)重脊髓性肌萎縮癥的患兒通;畈贿^(guò)3歲。

  Risdiplam是一種小分子藥物,通過(guò)修改SMN2基因表達(dá)以產(chǎn)生更多SMN蛋白質(zhì),來(lái)治療這種疾病。

  此前,脊髓性肌萎縮癥的治療都是在患兒出生后進(jìn)行的。但在缺乏SMN1基因的兩個(gè)拷貝、僅有兩個(gè)SMN2基因的拷貝的新生兒中,多達(dá)一半在出生時(shí)就已經(jīng)具有一些癥狀。研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為,這次治療的成功可能為在出生前治療其他遺傳疾病鋪平道路。

新聞編輯:劉佳 
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    基因靶向藥首次在子宮內(nèi)有效治療遺傳病
    2025/2/24 14:35:29    來(lái)源:新華社

      美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》近日發(fā)表的一篇論文介紹,為了在孩子出生前治療一種遺傳性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,一名兩歲半女孩的母親曾在孕晚期服用基因靶向藥物,女孩出生后繼續(xù)服用該藥。目前女孩未出現(xiàn)有關(guān)這種遺傳病的任何癥狀。論文稱(chēng),這是全球首次在子宮內(nèi)有效治療遺傳病。

      據(jù)英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)站報(bào)道,負(fù)責(zé)此次治療研究的美國(guó)圣祖德兒童研究醫(yī)院臨床神經(jīng)學(xué)家理查德·芬克爾介紹說(shuō),女孩父母此前已有一個(gè)孩子死于這種名為脊髓性肌萎縮癥的遺傳病,因此他們想知道是否有任何治療方案可以在孩子出生前開(kāi)始使用。美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)僅針對(duì)這一病例進(jìn)行子宮內(nèi)治療后,母親在孕晚期服用了一種名為Risdiplam的口服基因靶向藥物,女?huà)朐诔錾罄^續(xù)服用該藥。

      脊髓性肌萎縮癥會(huì)影響運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,導(dǎo)致患者出現(xiàn)進(jìn)行性肌肉萎縮、無(wú)力,是造成嬰幼兒死亡的主要遺傳性疾病之一。大約每1萬(wàn)名新生兒中就有一人患有這種疾病。脊髓性肌萎縮癥最嚴(yán)重的情況是個(gè)體缺乏SMN1基因的兩個(gè)拷貝,只有相鄰基因SMN2的一個(gè)或兩個(gè)拷貝。因此,身體不能產(chǎn)生足夠的SMN蛋白質(zhì)來(lái)維持脊髓和腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。而這種蛋白質(zhì)在懷孕中后期以及新生兒最初幾個(gè)月至關(guān)重要,因此嚴(yán)重脊髓性肌萎縮癥的患兒通常活不過(guò)3歲。

      Risdiplam是一種小分子藥物,通過(guò)修改SMN2基因表達(dá)以產(chǎn)生更多SMN蛋白質(zhì),來(lái)治療這種疾病。

      此前,脊髓性肌萎縮癥的治療都是在患兒出生后進(jìn)行的。但在缺乏SMN1基因的兩個(gè)拷貝、僅有兩個(gè)SMN2基因的拷貝的新生兒中,多達(dá)一半在出生時(shí)就已經(jīng)具有一些癥狀。研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為,這次治療的成功可能為在出生前治療其他遺傳疾病鋪平道路。

    新聞編輯:劉佳 
     

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